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艾伏尼布是一种口服的、选择性异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）小分子抑制剂，由Agios Pharmaceuticals公司研发，后经基石药业等企业引入中国市场，现已获批多项适应症并纳入医保，显著提升了药物可及性。其核心优势在于“精准打击”——仅针对携带IDH1突变的癌细胞，对正常细胞影响较小，在提升疗效的同时降低了传统化疗的毒副作用。

适应症：聚焦IDH1突变相关癌症

艾伏尼布的适应症严格围绕“IDH1突变”这一分子标志物，目前国内外已获批的临床应用场景主要包括以下两类：

- 急性髓系白血病（AML）：用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，以及年龄≥75岁或因合并症无法接受强化化疗的新诊断IDH1突变急性髓系白血病成人患者。临床数据显示，部分患者接受治疗后可实现完全缓解，延长生存期。

- 胆管癌：用于治疗携带IDH1突变、既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。胆管癌治疗手段有限，艾伏尼布的获批为这类患者提供了全新的靶向治疗选择，可延缓疾病进展，改善生活质量。